Миотоническая дистрофия — заболевание, при котором мышцы необратимо ослабевают и медленнее сокращаются.
Помимо этого страдают глаза, сердечно-сосудистая система, может развиться диабет и даже ухудшается интеллект. Заболевание не самое распространённое, но у некоторых народностей, например якутов, оно встречается чаще, чем у других.
Сегодня хорошо изучены причины миотонической дистрофии 2 типа. При этой болезни клетки начинают вырабатывать молекулу РНК с лишними участками, которая, в свою очередь, выключает белок MBNL1, после чего ломается несколько важных клеточных механизмов.
Группа исследователей из Флориды во главе с обладателем известной фамилии Мэттью Диснеем разработала лекарство, которое вводится в клетку в виде отдельных неактивных молекул. Только в присутствии ненормальной РНК из этих «кирпичиков» собирается действующее вещество, которое затем инактивирует лишние отрезки РНК, восстанавливая таким образом работу белка MBNL1 и нормальное функционирование клетки. Лекарство разработано на основе достижений клик-химии – нового научного направления, изучающего возможность сборки различных крупных молекул из набора маленьких модульных элементов.
Миотоническая дистрофия 2 типа — не единственный недуг, при котором появляются опасные формы РНК. Похожие молекулы образуются при боковом амиотрофическом склерозе, хорее Гентингтона и ещё двух десятках пока неизлечимых заболеваний. Возможно, избавление от них тоже кроется в новой технологии. А главное, мутантная РНК присутствует только в поражённых клетках. Это значит, что "целебная" реакция с её участием будет проходить только там, где это действительно нужно.
По материалам: zdr.ru